Hemgenix to najdroższy lek na świecie

0
194
Zdjęcie: pl.freepik.com

Najdroższy lek na świecie kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę.

Hemgenix, jednodawkowy lek na jedną z postaci hemofilii z zaburzeniami krzepnięcia krwi, niedawno ustanowił nowy rekord świata w najdroższym leku w historii, wynoszącym aż 3,5 miliona dolarów za dawkę (ponad 15 mln zł).

Koniecznie zajrzyj na f7.pl

We wtorek amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Hemgenix, najnowocześniejszą terapię genową przeznaczoną do leczenia osób dorosłych z hemofilią B, poważną chorobą genetyczną, w której ludzie nie wytwarzają krytycznego białka potrzebnego do krzepnięcia krwi w przypadku krwawienia.

Do tej pory typowe leczenie wymagało rutynowych zastrzyków w celu utrzymania odpowiedniego poziomu brakującego białka u pacjentów, ale dzięki Hemgenix osoby cierpiące na hemofilię B wymagają pojedynczej infuzji dożylnej, aby zostać wyleczone na zawsze. Jedynym problemem jest to, że ta pojedyncza dawka kosztuje nie mniej niż 3,5 miliona dolarów, co czyni Hemgenix najdroższym lekiem w historii.

„Dzisiejsza rejestracja zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób z dużym obciążeniem chorobami związanymi z tą postacią hemofilii” — powiedział dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Czytaj: „Naprawdę kocham to, co robię” – mówi najstarszy lekarz na świecie

Według niedawnej analizy opłacalności przeprowadzonej przez Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego, niezależną organizację badawczą typu non-profit, uczciwa cena za Hemgenix wynosiłaby od 2,93 miliona do 2,96 miliona dolarów (ponad 13 mln zł), co wciąż jest absurdalnie zaporowe dla przeciętnego człowieka.

Mimo wysokiej ceny wielu uważa, że Hemgenix ma szansę odnieść sukces z dwóch powodów: istniejące terapie hemofilii B są również niezwykle drogie, a osoby z tą chorobą żyją w ciągłym strachu przed krwawieniami, które mogą kosztować ich życie.

Czytaj: Kraków: bezpłatne szczepienia przeciwko meningokokom

Czerwone krwinki. Zdjęcie: pl.freepik.com

Terapie genowe od lat stają się coraz droższe. W 2018 roku było głośno o Luxturnie, jednodawkowej terapii genowej leczenia ślepoty wrodzonej, która wówczas była najdroższym lekiem na świecie. Kosztował „zaledwie” 850 000 dolarów (ponad 3,8 mln zł).

Aby zdobyć tytuł „najdroższego leku na świecie”, Hemgenix zdetronizował Zynteglo, lek na chorobę krwi beta-talasemii, wyceniony na 2,8 miliona dolarów (12,6 mln zł).